Hacer que los tratamientos médicos que salvan vidas sean más asequibles

Los últimos años han traído una innovación significativa en terapias potencialmente curativas para varias enfermedades. Para acelerar el acceso de los pacientes a estas terapias, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha emprendido esfuerzos progresivos para acelerar la aprobación de medicamentos. Por ejemplo, el Programa de Terapia Revelación de la FDA, promulgado en 2012, ha aprobado casi140 brecha terapias y acortó los tiempos de aprobación de nuevas drogas en casi un año. Para 2025, la FDA prevé aprobar 10 a 20 los productos de terapia celular y génica al año, muchos de los cuales están destinados a ser tratamientos curativos de una sola vez.

Pero a pesar de estos esfuerzos para acelerar la evaluación de la seguridad y la eficacia de los medicamentos, la adopción de muchas nuevas terapias ha sido mucho más lenta de lo esperado. ¿Por qué el retraso? Los retrasos en la absorción se deben en gran medida al alto costo de los nuevos tratamientos y a la obstáculos en cobertura y reembolso que enfrentan los pagadores comerciales y públicos. A pesar de que las nuevas metodologías de pago, como basado en valores modelos de pago, han surgido, e incluso como las aseguradoras han ofrecido mayor reembolso de algunas terapias curativas, quedan muchos pacientes a quienes se les niega la cobertura de las terapias o experimentan retrasos significativos en la obtención de la cobertura. También hay desafíos en la fabricación de estas terapias más recientes.

Abordar estos obstáculos es fundamental si queremos garantizar que los pacientes tengan acceso a nuevos tratamientos que cambian la vida, muchos de los cuales deben administrarse desde el principio para ser más eficaces. Afortunadamente, hay una serie de soluciones innovadoras que se están probando ahora a las que vale la pena prestar atención.

Los desafíos de alinear la política de reembolso con la política reglamentaria

Si bien la política regulatoria ha intentado acelerar el acceso de los pacientes a terapias innovadoras, la política de reembolso no ha podido mantenerse al día. Hay varias razones por las que.

En primer lugar, el sistema de salud estadounidense sigue en gran medida un modelo de pago por servicio para medicamentos (es decir, el modelo de precio por dosis), y los pagadores reembolsan los tratamientos a medida que los pacientes los reciben. El sistema actual no está optimizado para pagar por la ola entrante de terapias curativas con alta de una sola vez costes iniciales y beneficios que se acumulan a lo largo de un vida, lo que puede limitar el acceso a terapias innovadoras pero costosas. Por ejemplo, las terapias de células T receptoras de antígeno quimérico (CAR-T), una clase de terapias que modifican genéticamente las propias células inmunitarias del cuerpo para reconocer y atacar las células cancerosas y que han demostrado eficacia en pacientes pediátricos con leucemia y pacientes adultos con linfoma, han tenido una absorción lenta, a pesar de que se estima que es eficaz en función de los costos. (Divulgación completa, autores Jie y Qiufei son empleados de Novartis, un fabricante de terapia CAR-T Kymriah). Eso no es sorprendente.

Los medicamentos Yescarta (otra terapia CAR-T producida por Kite y Gilead) y Kymriah tienen precios de lista que van desde $373,000 a $475,000, precios que ganaron mucha atención cuando se anunció por primera vez. Solo cinco pacientes recibieron Yescarta en los cuatro meses posteriores a la regulación aprobación, con listas de espera documentadas debido a desafíos de reembolso. Para ciertas condiciones con altas tasas de mortalidad, los riesgos de retraso podrían ser importantes (por ejemplo, la mediana de supervivencia global en el nivel de atención es 7.5 meses para la leucemia linfoblástica aguda pediátrica y 6.3 meses para adultos con linfoma difuso de células B grandes).

Del mismo modo, las nuevas terapias curativas para el virus de la hepatitis C (VHC), aprobadas por primera vez en2013, también se han enfrentado a obstáculos de cobertura. Entre 2016 y abril 2017, aseguradoras públicas y comerciales denegado nuevos tratamientos contra el VHC para más de un tercio de los pacientes. En Medicaid, 31 estados limitado acceso a medicamentos a pacientes con fibrosis hepática avanzada o cirrosis, aunque se ha demostrado que el tratamiento en etapas más tempranas de la enfermedad da como resultado mayor eficacia, menor vida anual después del tratamiento costos, y más años de vida ganado. Además, los pacientes tratados después de desarrollar cirrosis requieren monitoreo y tratamiento adicionales, y permanecen en riesgo de cáncer de hígado incluso después de haber sido curado. Nuevas terapias contra el VHC, que inicialmente cuestan cerca de$80,000 para un curso de tratamiento, se administran a lo largo de unos meses, pero proporcionan curas que se mantienen durante toda la vida. Esto es en contraste con los tratamientos para otras enfermedades crónicas que se toman diariamente durante toda la vida, no son curativos, y cuando genéricos pueden costar varios cientos de dólares al año.

En segundo lugar, a largo plazo datos clínicos en terapias novedosas es típicamente limitado cuando se aprueba una terapia por primera vez. Por ejemplo, Luxturna de Spark Therapeutics, una terapia génica destinada a tratar la ceguera genética mediada por RPE65 (precio de lista $425.000 por ojo), fue aprobada sobre la base de limitado datos de seguimiento. Los contribuyentes pueden, con razón, ser reacios a pagar por terapias con resultados inciertos a largo plazo.

En tercer lugar, los pacientes con frecuencia cambio de aseguradoras, que muchos han argumentado reduce el incentivo para que los pagadores individuales cubran el costo de las terapias curativas, ya que los pacientes pueden no Quédate con el mismo pagador el tiempo suficiente para que el pagador pueda disfrutar de los ahorros potenciales que ofrecen estos tratamientos o para evaluar su eficacia a largo plazo. Sin embargo, este argumento se equilibra por el hecho de que para las enfermedades crónicas graves, los pacientes pueden ser reacios a cambiar de planes de salud.

En cuarto lugar, abordar los tratamientos novedosos en los principales programas de salud del gobierno puede ser particularmente difícil. Para las terapias que se utilizarán en un entorno hospitalario, el pago de Medicare se realiza dentro del marco del sistema de grupos relacionados con el diagnóstico (DRG), por el cual una estancia hospitalaria se clasifica en un DRG particular que determina el pago de Medicare al hospital. En el caso de una nueva tecnología, es posible que no haya DRG existente que capte adecuadamente los costos inherentes al uso de la nueva terapia. Además, las herramientas a disposición de los reguladores, como la capacidad de permitir un pago adicional por una nueva tecnología, pueden tardar tiempo en ponerse en práctica y pueden dar lugar a pagos inferiores al costo del tratamiento.

Otro problema es que en el caso de medicamentos que son autoadministrados por los pacientes, los planes privados que participan en la Parte D de Medicare son Obligatorio a presentar ofertas anuales que se utilizan para determinar la prima de inscripción para el plan en particular en el próximo año del plan. Esas pujas se deben en el primer lunes de junio para el año del plan que comienza el 1 de enero. Ese largo retraso dificulta que los planes prevean con precisión las reclamaciones que se incurrirán, especialmente en el caso de innovaciones que tal vez ni siquiera se aprueben en el momento en que deben presentarse las ofertas. En Medicaid, los estados individuales pagan una parte sustancial del costo del programa. Los estados deben presupuestar para Medicaid en su proceso de presupuestación anual o bienal del gobierno, negociando dólares de Medicaid contra otras partidas del presupuesto estatal como educación e infraestructura. Los retrasos inherentes en la presupuestación, además del contexto político, pueden dar lugar a una situación en la que no se reembolsen las tecnologías médicas nuevas y costosas.

Superar los métodos de pago tradicionales

La solución de estos desafíos requerirá una serie de cambios en los modelos de pago que deben abordar varios problemas, incluyendo la financiación de altos costos iniciales del tratamiento, la garantía de que las aseguradoras solo paguen por tratamientos que ofrezcan respuestas sostenidas, y el reconocimiento de que los incentivos de las aseguradoras pueden no alinearse bien con tratamientos que tienen altos costos iniciales pero beneficios que se acumulan en gran medida para las futuras aseguradoras. Ya estamos viendo nuevos modelos de pago que podrían ayudar a superar algunos de los problemas.

Por ejemplo:, basado en resultados contratos, que reembolsan a los fabricantes los tratamientos sólo en los casos en que el tratamiento tomado por un paciente determinado alcance con éxito un punto de referencia clínico predeterminado, puede reducir el riesgo de que los planes gasten demasiado por adelantado para terapias que resulten menos eficaces de lo que se pensaba inicialmente y permitan compartir este riesgo entre los fabricantes de medicamentos y los pagadores. Esos contratos, en los que el reembolso depende de si se alcanzan los objetivos predeterminados dentro de un preestablecido período de tiempo, se han utilizado más ampliamente en Europa, como con varios tratamientos oncológicos en Italia. Sin embargo, se espera que la aplicación aumente en los Estados Unidos, en particular con la entrada de onda de aprobaciones de terapia celular y génica.

Otro modelo diseñado para abordar los grandes costos iniciales implica pago en cuotas, repartidos en un período de tiempo predeterminado. Los pagos a plazos ayudan a superar el riesgo presupuestario a corto plazo de las costosas terapias curativas. Aunque el modelo de cuotas puede ser atractivo para cualquier tratamiento potencialmente curativo para ayudar a difundir los costos a lo largo del tiempo, puede ser especialmente útil para enfermedades crónicas donde puede haber un gran stock existente de pacientes que ahora de repente tienen una cura potencial.

Los contratos basados en resultados también pueden estructurarse para distribuir los pagos a lo largo del tiempo y, por lo tanto, ayudar a abordar el desafío de los grandes costos iniciales para muchos tratamientos de enfermedades raras. Spark Therapeutics» estrategia de reembolso para la terapia génica Luxturna es un híbrido de ambos modelos basados en resultados y plazos, en el que Luxturna debe demostrar eficacia a corto plazo (30-90 días) y durabilidad a largo plazo (30 meses) para obtener el reembolso, medido por un prueba de visión. Además, los pagadores pueden reembolsar a Luxturna en cuotas repartidas a lo largo de varios años. Bluebird Bio y GlaxoSmithKline también ofrecen planes de pago a plazos basados en resultados similares para sus terapias genéticas Zynteglo y Strimvelis, respectivamente, en Europa.

La implementación de estos modelos alternativos de pago no está exenta de desafíos potenciales. Los modelos basados en resultados requieren pagador y fabricante acuerdo sobre las definiciones de rendimiento del producto, importe de pago y calendario. Además, los resultados de los pacientes pueden no ser fácilmente medibles a través de los datos de siniestros del seguro, o los pacientes pueden cambiar de asegurador antes de que los resultados a largo plazo puedan ser evaluado. También pueden complicarse aún más por descuentos obligatorios por ley como Medicaid Best Price. Por lo tanto, la cooperación de los reguladores puede ser necesaria para que los modelos de pago alternativos alcancen plenamente su utilidad potencial.

Para los modelos basados en la instalación, los pagadores y los fabricantes deben acordar tanto el importe del pago como el número de cuotas, con un desafío adicional de que los proveedores estén menos abiertos al pago en cuotas de planes de salud más pequeños, cuya solvencia financiera a largo plazo puede ser incierta. Por otra parte, hay una necesidad de aclarar lo que sucede si un paciente interruptores de las aseguradoras antes de que se paguen todas las cuotas. Habida cuenta de los múltiples enfoques para reembolsar las terapias curativas, las soluciones podrían incluir una combinación de varios modelos en lugar de uno único.

Otro modelo que se ha propuesto es puesta en común de riesgos para terapias curativas, en virtud de la cual los pagadores públicos y privados reservan una parte de los presupuestos de salud en un entregado fondo. Este enfoque ayuda a combatir el problema creado por la rotación de pacientes entre las aseguradoras, lo que lleva a las aseguradoras a estar menos inclinadas a hacer grandes inversiones en pacientes que pueden cambiar a otro plan de salud. Las terapias curativas se reembolsarían utilizando este fondo al que contribuían todos los pagadores, aliviando las preocupaciones sobre el cambio de seguro después de que el tratamiento curativo haya sido cubierto por un único pagador. Por ejemplo, para los pacientes que se acercan a la elegibilidad de Medicare, sería lógico que Medicare pudiera compartir los costos del tratamiento con otras aseguradoras, como ha sido propuesto en el VHC. Este enfoque ha sido discutido por encargados de formular políticas, expertos de la industria, y actuarios en los EE.UU. y formas de este enfoque existen en Canadá y el Reino Unido.

Un modelo de pago alternativo que se ha utilizado en el VHC es un suscripción o modelo de pago «Netflix», que el estado de Luisiana ha adoptado. Bajo este modelo, el Estado pagaría una fija anual suscripción cuota al fabricante para el acceso ilimitado a los medicamentos contra el VHC. El estado de Washington también está buscando una modelo similar para el VHC. Algunos han propuesto que la cuota de suscripción anual en este modelo podría ser equivalente a la prevista del estado presupuesto para una enfermedad en un año dado. Los modelos de suscripción generan certeza de los desembolsos para los pagadores y podrían ser especialmente atractivos cuando hay poca incertidumbre sobre la eficacia del tratamiento y para los pagadores que se enfrentan a restricciones presupuestarias estrictas o cuyo pequeño tamaño les impone una mayor incertidumbre financiera.

Aunque las pruebas sobre la aplicación de estos nuevos métodos de reembolso siguen siendo limitadas, dado el carácter típicamente confidencial de esos acuerdos, el creciente la adopción de acuerdos basados en resultados sugiere que esos modelos están dando resultados prometedores. El número de nuevos contratos basados en resultados anunciados públicamente en los EE.UU. es se espera que crezca de 24 durante 2013-2017 a 65 en 2018-2022. Por otra parte, la creciente tubería de terapias curativas sugiere que seguirá aumentando la demanda de nuevas políticas de reembolso que puedan aplicarse para mantenerse al día con las innovaciones en el tratamiento.

Lo que también ayudará a los nuevos modelos a hacerse con más datos. Debido a que todavía no existen datos de seguimiento a largo plazo para las terapias curativas, las decisiones de cobertura y reembolso podrían revisarse sobre la base de pruebas clínicas o análisis de costo-efectividad, como los datos recopilados a través de la Estrategias de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS), un programa de seguridad establecido por la FDA en el que se vigila la toxicidad relacionada con el tratamiento durante un máximo de 15 años. Las decisiones futuras de cobertura y reembolso dependerán de las pruebas reunidas. Ese sistema de recopilación de datos tendría beneficios tanto a corto como a largo plazo, lo que facilitaría una aplicación más rápida de las políticas provisionales de cobertura para las terapias curativas existentes e informaría sobre futuras decisiones de cobertura y reembolso.

Sean cuales fueren los enfoques de reembolso elegidos, es importante que los pagadores establezcan rápidamente políticas de reembolso provisionales para garantizar que los pacientes tengan acceso oportuno a nuevos tratamientos, al tiempo que permitan recopilar y revisar datos a más largo plazo más tarde. Experimentando con nuevos enfoques, podemos empezar a cerrar el brecha sustantiva entre la aprobación reglamentaria y la recepción del tratamiento por parte de los pacientes. La aprobación más rápida de las terapias curativas solo es útil si los pacientes pueden acceder a ellas a tiempo.

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Anupam B. Jena Rebecca Kee James R. Baumgardner Qiufei Ma Jie Zhang
Via HBR.org